Το αιμοποιητικό σύστημα εξυπηρετεί πολλές και σημαντικές λειτουργίες, απαραίτητες για την ζωή, όπως η μεταφορά οξυγόνου στους ιστούς μέσω των ερυθρών αιμοσφαιρίων, η θανάτωση μικροβίων που εισέρχονται στο ανθρώπινο σώμα με την δράση των λευκών αιμοσφαιρίων καθώς και η στεγανοποίηση των αγγείων και η αποφυγή αιμορραγιών με την συμμετοχή των αιμοπεταλίων.

            Οι λεμφαδένες και ο σπλήνας αποτελούν τμήμα του αιμοποιητικού συστήματος και είναι τα όργανα που φιλοξενούν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού, το οποίο αποτελεί το αμυντικό όπλο του οργανισμού για προστασία από λοιμώξεις. Το αιμοποιητικό σύστημα αναπτύσσεται διάχυτα στο ανθρώπινο σώμα και αποτελείται από πολλούς επιμέρους ιστούς όπως το περιφερικό αίμα, ο μυελός των οστών, ο σπλήνας, οι λεμφαδένες, ο λεμφικός ιστός του εντέρου, κλπ.

            Το αιμοποιητικό σύστημα προσβάλλεται από πολλά κακοήθη αλλά και μη-κακοήθη γενετικά νοσήματα. Χαρακτηριστικό παράδειγμα κακοήθους νοσήματος που προσβάλλει τον μυελό των οστών είναι οι λευχαιμίες. Τα κακοήθη λευχαιμικά κύτταρα πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα και οδηγούν σε σταδιακή καταστροφή των φυσιολογικών κυττάρων του μυελού των οστών, με αποτέλεσμα την εμφάνιση σοβαρής αναιμίας που χρειάζεται μετάγγιση αίματος, την πτώση της άμυνας του οργανισμού και την επακόλουθη εμφάνιση σοβαρών και θανατηφόρων λοιμώξεων, καθώς και την πτώση των αιμοπεταλίων και την εμφάνιση αιμορραγιών. Η οξεία λευχαιμία που αποτελεί και την ΄΄κεραυνοβόλο΄΄ μορφή της νόσου οδηγεί σε θάνατο σε λίγες εβδομάδες, εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία. Το αιμοποιητικό σύστημα όμως προσβάλλεται και από άλλες σοβαρές γενετικές ασθένειες όπως η μεσογειακή αναιμία, η δρεπανοκυτταρική νόσος, οι ανοσοανεπάρκειες κλπ.

Πολλά και διαφορετικά είδη κυττάρων απαρτίζουν το πολύπλοκο αιμοποιητικό σύστημα, με κοινό χαρακτηριστικό την κοινή προέλευση από ένα μικρό πληθυσμό αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, τα οποία ‘’φωλιάζουν΄΄ στον μυελό των οστών. Τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα , κυκλοφορούν στο περιφερικό αίμα, ενώ ανευρίσκονται και στο αίμα του ομφάλιου λώρου, το οποίο συλλέγεται μετά τον τοκετό. Μικρός αριθμός από τα κύτταρα αυτά έχουν την ικανότητα να αναγεννήσουν το αιμοποιητικό σύστημα.